Le titre de Design Therapeutics Inc. (NASDAQ: DSGN ) a grimpé lors de la séance avant ouverture du marché ce lundi.
Ce mouvement fait suite au rapport par la société de résultats cliniques et sur les biomarqueurs de l’essai RESTORE-FA en cours de phase 1/2 évaluant le DT-216P2 chez des patients atteints d’ataxie de Friedreich, une maladie génétique dégénérative rare.
Cependant, plus tard dans la journée, le titre a chuté.
Dimanche, Design Therapeutics faisait partie des recommandations d’achats d’actions de Jim Cramer dans Mad Money, l’animateur exhortant les investisseurs à faire preuve de prudence en ce qui concerne les actions de l’IA en pleine ébullition.
Le DT-216P2 démontre des améliorations cliniques et des biomarqueurs
La société a indiqué que la thérapie expérimentale sur petites molécules GeneTAC avait entraîné des augmentations dépendantes de la dose des niveaux de la frataxine (FXN) tout en améliorant également plusieurs mesures cliniques après quatre semaines de traitement .
Faits saillants des données d’essai RESTORE-FA
Au 17 mai 2026, 16 patients avaient terminé un traitement intraveineux hebdomadaire au sein de quatre cohortes de dose allant de 0,1 mpk à 1 mpk.
Les patients traités à la dose la plus élevée de 1 mpk ont montré une amélioration moyenne de 6,4 points par rapport à la ligne de base sur l’échelle modifiée d’évaluation de l’ataxie de Friedreich après quatre semaines.
La cohorte a également montré une amélioration de 2,7 points dans le score de stabilité verticale.
La société a en outre rapporté des réductions supérieures à cinq points dans les scores de fatigue déclarés par les patients, à la fois après le traitement et deux semaines après la dose finale.
Design Therapeutics a noté que ces améliorations dépassaient le seuil de trois points communément reconnu comme étant la limite des changements significatifs de la fatigue.
Activité des biomarqueurs et résultats en matière de sécurité
La société a déclaré que le DT-216P2 avait généré des augmentations dépendant de la dose des niveaux d’ARN messager FXN et des niveaux protéiques dans le sang et le tissu musculaire.
À la dose de 1 mpk, les taux d’ARN messager FXN dans le sang total ont augmenté de 65 % par rapport à la ligne de base, tandis que les taux de protéines FXN ont augmenté de 22 à 27 % deux semaines après la dernière dose. Les niveaux d’ARN messager FXN dans les muscles ont augmenté de 42 % par rapport à la ligne de base.
Design Therapeutics a indiqué qu’en général, le DT-216P2 était bien toléré, aucun effet indésirable grave ou aucune interruption du traitement n’ayant été signalé. Tous les événements indésirables ont été classés comme légers ou modérés.
La société a déclaré qu’elle prévoyait de suivre une voie d’enregistrement pour le DT-216P2 et s’attend à fournir une mise à jour sur les plans de développement au cours du quatrième trimestre de 2026 .
Action des prix DSGN : Les actions de Design Therapeutics avaient plongé de 28,88 % à 10,22 dollars au moment de la publication lundi, selon Benzinga Pro .
Au cours du mois dernier, DSGN a gagné environ 21,0 % contre une hausse de 4,0 % du S&P 500 et a progressé d’environ 67 % depuis le début de l’année, contre un gain de 7,5 % de l’indice.
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