Vendredi, uniQure N.V. (NASDAQ: QURE ) a publié les premières données de suivi sur six mois du premier groupe à faible dose de son essai en cours de phase 1/2a évaluant le candidat traitement par thérapie génique AMT-260 chez des patients atteints d’épilepsie réfractaire du lobe temporal médian (MTLE).
Le MTLE représente le sous-type le plus répandu et le plus résistant au traitement de l’ épilepsie résistante aux médicaments .
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Selon la société, plusieurs patients ont enregistré d’importantes réductions de leurs crises invalidantes, tandis que le traitement continuait à démontrer un profil de sécurité favorable .
D’après les données collectées jusqu’au 29 mai 2026, trois des six patients ayant reçu la faible dose d’AMT-260 ont observé des réductions significatives de leurs crises invalidantes au cours des quatrième, cinquième et sixième mois de suivi.
La réduction des crises chez ces patients variait de 79 % à 100 % par rapport aux niveaux de base.
Les trois participants restants ont présenté des résultats mitigés au cours de la même période, avec des variations des crises invalidantes allant d’une réduction de 33 % à une augmentation de 36 % par rapport à la base.
Le profil de sécurité reste favorable
À la date de présentation, la société a indiqué qu’aucun événement indésirable grave lié à l’AMT-260 ou à la procédure chirurgicale associée n’avait été signalé.
Tous les effets indésirables observés dans le groupe à faible dose ont été classés comme légers ou modérés. Le mal de tête, rapporté chez deux patients, a été l’événement indésirable le plus fréquemment observé. La société a également noté qu’aucune immunosuppression n’a été nécessaire .
Walid Abi-Saab, directeur médical chez uniQure, a déclaré que les résultats fournissent des preuves préliminaires suggérant une activité biologique pour l’AMT-260, bien qu’il ait averti que les résultats sont basés sur une petite population de patients et nécessitent un suivi supplémentaire.
Abi-Saab a ajouté que le profil de tolérabilité de la thérapie et les réponses observées jusqu’à présent soutiennent la poursuite du développement du candidat médicament.
L’enrôlement dans le groupe à dose plus élevée se poursuit
uniQure recrute actuellement des patients dans un deuxième groupe évaluant une dose plus élevée d’AMT-260 à 3×1012 gc/mL. Ce groupe devrait inclure six patients, et le recrutement devrait se terminer à la mi-2026.
La société prévoit de fournir des données mises à jour de l’étude de phase 1/2a en cours au cours du premier semestre 2027.
En mars, Ovid Therapeutics Inc. (NASDAQ: OVID ) a fait état de résultats favorables en matière de sécurité et de tolérabilité dans un groupe recevant une dose de 7 mg d’OV329 pour les épilepsies résistantes aux médicaments .
Activité des prix des actions QURE : Les actions d’uniQure ont augmenté de 0,04 % à 46,31 dollars au moment de la publication lundi, selon les données de Benzinga Pro .
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