uniQure N.V. (NASDAQ: QURE ), une entreprise leader dans le domaine de la thérapie génique faisant progresser des traitements innovants pour des patients souffrant de besoins médicaux graves, a annoncé aujourd’hui qu’elle avait déposé une demande d’homologation de médicament biologique (BLA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour l’approbation accélérée de l’ifezuntirgene inilparvovec (AMT-130), une thérapie génique expérimentale pour le traitement de la maladie de Huntington. La société a également annoncé que sa demande d’autorisation de mise sur le marché (MAA) pour l’ifezuntirgene inilparvovec avait été soumise à l’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) du Royaume-Uni.
« La soumission des demandes d’autorisation pour l’ifezuntirgene inilparvovec constitue une étape importante pour la communauté souffrant de la maladie de Huntington », a déclaré Matt Kapusta, directeur général de uniQure. « Nous remercions la FDA pour son leadership dans l’avancement de la science réglementaire afin de répondre à l’urgence de cette maladie, ainsi que la MHRA pour son engagement à faire progresser les traitements des maladies rares au Royaume-Uni. Nous sommes impatients de travailler avec les deux agences au fur et à mesure de la progression de ces demandes. »
La société a demandé un examen prioritaire pour la BLA. S’il est accordé, l’examen prioritaire réduirait le cycle d’examen de la FDA à six mois suivant la période d’examen de 60 jours pour le dépôt de la BLA par la FDA.
La BLA et la MAA sont étayées par l’analyse des données sur trois ans annoncée précédemment, provenant de l’étude clinique de phase I/II sur l’ifezuntirgene inilparvovec, comparée à un groupe témoin externe apparié selon un score de propension, dérivé de la base de données d’histoire naturelle Enroll-HD. La société a l’intention de présenter une analyse des données sur quatre ans provenant des études cliniques de phase I/II en cours avant la fin du troisième trimestre actuel.
L’ifezuntirgene inilparvovec est le premier traitement expérimental contre la maladie de Huntington à avoir reçu les désignations Breakthrough Therapy et RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) de la FDA. L’ifezuntirgene inilparvovec bénéficie également de la désignation Fast Track de la FDA.