Mardi, Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ: BEAM ) a présenté des données mises à jour de l’essai de phase 1/2 pour le BEAM-302, une thérapie expérimentale d’édition de bases pour le traitement de la déficience en alpha-1 antitrypsine (DAAT).
La DAAT est une maladie héréditaire causée par de faibles taux de la protéine AAT protectrice, entraînant des lésions pulmonaires (emphysème, BPCO) et une maladie du foie.
La société a partagé ces résultats au congrès de la Société européenne de pneumologie 2026, démontrant le potentiel du médicament génétique à corriger directement la cause première des complications hépatiques et pulmonaires associées à la maladie.
Lire aussi :
Prime Medicine obtient une décision d’arbitrage favorable dans l’affaire Beam Therapeutics
Profil d’efficacité et de sécurité prometteur
L’essai clinique a évalué des doses uniques de BEAM-302 sur deux groupes : la partie A pour les patients atteints de maladie pulmonaire liée à la DAAT et la partie B pour ceux atteints de maladie hépatique légère à grave.
Au 30 juin 2026, les résultats de 29 patients ont démontré un profil de sécurité acceptable. Les effets secondaires les plus fréquents étaient des réactions d’infusion légères à modérées, affectant 41 % des participants.
Les chercheurs ont également constaté principalement des élévations temporaires bénignes des enzymes hépatiques .
Les patients ayant reçu une dose de 60 mg ont atteint des taux fonctionnels et durables d’alpha-1 antitrypsine (AAT) bien au-dessus du seuil de protection de 11 µM. La thérapie a également réduit l’activité de l’élastase neutrophile humaine et a diminué les protéines Z-AAT mutantes de 84 % dans les deux groupes.
De plus, le BEAM-302 a diminué les agrégats de protéines toxiques connus pour aggraver la maladie du foie et amplifier l’inflammation pulmonaire. Après le traitement, la M-AAT corrigée nouvellement produite représentait 93 % de l’AAT circulante, dépassant les niveaux généralement observés chez les porteurs génétiques.
Vers une approbation accélérée
Suite à des discussions avec l’Administration des médicaments et des aliments des États-Unis (FDA), Beam prévoit de poursuivre une voie d’approbation accélérée pour la thérapie.
La soumission évaluera les biomarqueurs de la DAAT sur une période de 12 mois en utilisant la dose de 60 mg comme critère principal.
Pour soutenir une future demande d’autorisation de mise sur le marché des médicaments biologiques, la société de biotechnologie prévoit d’inscrire environ 50 patients supplémentaires atteints d’une maladie pulmonaire associée à la DAAT dans le cadre d’une extension de l’essai en cours.
Beam a commencé à administrer des doses à cette cohorte mondiale capitale en juillet.
Activité des cours de l’action BEAM : Le titre Beam Therapeutics a chuté de 7,17 % à 27,53 dollars lors des échanges de pré-marché mardi, selon les données de Benzinga Pro .
Image via Shutterstock
Lire aussi :
Faraday Future signe le meilleur mois de son histoire pour la vente de robots