Lundi, le titre de Silence Therapeutics plc (NASDAQ: SLN ) a progressé après que la société a rapporté des résultats de premier ordre positifs pour son étude de Phase 2 SANRECO visant à évaluer le divesiran dans le traitement de la polycythémie vraie. C’est un cancer rare du sang à évolution lente dans lequel la moelle osseuse produit trop de globules rouges.
Cette surproduction entraîne un épaississement du sang, un ralentissement du flux sanguin et un risque accru de caillots sanguins dangereux, d’attaques cardiaques et d’accidents vasculaires cérébraux.
L’essai de phase intermédiaire a atteint avec succès ses critères primaires et secondaires clés, démontrant une forte efficacité ainsi qu’un profil de sécurité favorable chez les sujets de l’essai dépendants de la phlébotomie.
Lisez aussi :
Cette société de biotechnologie de 300 millions de dollars pourrait être mal évaluée selon un analyste
“L’essai de Phase 2 SANRECO a produit le résultat le plus optimiste possible, confirmant les résultats impressionnants observés en Phase 1 avec un dosage toutes les six semaines, et démontrant des effets tout aussi robustes et durables avec un dosage trimestriel”, a déclaré Curtis Rambaran, médecin en chef chez Silence.
L’étude SANRECO atteint ses principaux critères d’efficacité
L’essai de 36 semaines a évalué le divesiran, un traitement à ARN interférence courte de première classe, chez 48 patients recevant une dose sous-cutanée de 6 mg/kg toutes les six ou douze semaines.
Dans l’ensemble, 88 % des patients traités avec le divesiran ont atteint le critère d’efficacité primaire – défini comme l’absence de phlébotomies tout en maintenant un taux d’hématocrite inférieur à 45 % entre la 18e et la 36e semaine – contre seulement 19 % des patients sous placebo.
Les schémas posologiques administrés toutes les six semaines et toutes les douze semaines ont démontré des taux de réponse de 93,8 % et 81,3 %, respectivement, ce qui a permis d’obtenir un taux de réponse ajusté au placebo de 69 %.
Résultats secondaires et profil de tolérabilité
Le traitement expérimental a également permis d’atteindre des critères secondaires clés dans la fenêtre temporelle de 36 semaines.
Le divesiran a considérablement réduit les besoins en phlébotomie (ponction veineuse), les sujets traités présentant une moyenne de 0,2 phlébotomie par patient contre 2,1 procédures dans le groupe placebo .
Les sujets traités ont également montré des améliorations dans la gestion de l’hématocrite, des marqueurs de la ferritine en fer et des réductions des symptômes enregistrées par le score total des symptômes MPN-SAF.
Le divesiran a été bien toléré tout au long de l’étude, montrant des résultats de sécurité cohérents avec les évaluations cliniques antérieures.
Aucune nouvelle préoccupation en matière de sécurité n’a été soulevée, et les réactions signalées au site d’injection étaient peu fréquentes et ne nécessitaient pas de traitement.
Deux cas d’anémie de grade 1 ont été rapportés par les investigateurs. Sur la base de ces résultats, un essai de phase 3 comparant l’administration de divesiran toutes les douze semaines à un placebo devrait être lancé au cours du premier semestre 2027.
La société a fait état d’un solde de trésorerie de 72,1 millions de dollars au 30 juin 2026 .
Le mouvement des prix de SLN : Au moment de la publication, le titre Silence Therapeutics avait progressé de 36,82 % à 16,35 dollars, s’élevant à un nouveau sommet sur 52 semaines, selon les données de Benzinga Pro .
Lisez aussi :
La course d’obstacles de Taiwan Semiconductor se poursuit : Les revenus de juillet augmentent de 45 %
Image via Shutterstock/ Yomal2233