HUTCHMED(中国)有限公司 (NASDAQ: HCM )は火曜日、成人の温抗体自己免疫性溶血性貧血(wAIHA)患者におけるESLIM-02臨床試験のソブレプレニブ第3相登録部分のデータを共有した。
wAIHAは、免疫機能が誤ってIgG抗体を作り出し、これが体温で赤血球を攻撃して破壊してしまう状態で、このことが貧血、むくみ、青白さ、息切れを引き起こす。
中国で実施されたこの試験は、治療5～24週目の持続的なヘモグロビン(Hb)反応率という主要評価項目を満たしている。
自己免疫性溶血性貧血の発症率は推定で成人10万人あたり0.8～3.0人で、推定有病率は成人10万人あたり17人、 死亡率は8～11% となっている。
wAIHAは自己免疫性溶血性貧血の中で最も一般的な形態であり、成人の自己免疫性溶血性貧血症例全体の約75～80％を占めている。
ESLIM-02は、中国を拠点とした第2/3相試験で、プラセボに対して再発または少なくとも1回の標準治療で難治性であった原発性または続発性wAIHAの成人患者を対象とした。
この研究の第2相部分の結果は、2025年1月に The Lancet Haematology誌に掲載された 。
研究では、プラセボと比較してヘモグロビンの利益が示されており、最初の8週間で全体の反応率は43.8対0％、ソブレプレニブ治療24週間で全体の反応率は66.7％であった(プラセボからの移行患者を含む)。また安全性プロファイルも良好であった。
HUTCHMEDは、2026年上半期に中国国家医薬品監督管理局(NMPA)にwAIHAに対するソブレプレニブの新薬申請を提出する予定である。
wAIHAに加え、ソブレプレニブは免疫性血小板減少性紫斑病(ITP)にも有効である。2026年上半期に、ITPの二次治療用ソブレプレニブの新薬申請再提出が計画されている。
競合他社
2025年12月、ノバルティスAG (NYSE: NVS )は、以前に コルチコステロイドで治療した ITP患者に対しイアナラマブとエルトロンボパグを併用したVAYHIT2第3相試験の結果を発表した。
イアナラマブとエルトロンボパグの併用患者での治療失敗までの中央値 は、プラセボとエルトロンボパグの併用患者の2.8倍の期間であった(13.0ヶ月対4.7ヶ月)。
同じく2025年12月、クリスパー・セラピューティクスAG (NASDAQ: CRSP )は、ITPおよびwAIHAに対する同社の同種CAR-T療法の第1相試験を開始したと述べている。
その他の薬の最新情報
月曜日、HUTCHMEDは中国における転移性膵管腺癌患者の一次治療としてのスルファチニブ、カムレリズマブ、ナブパクリタキセルおよびゲムシタビンの併用に関する第2/3相試験の第3相部分を開始した。
HCMの価格動向: 水曜日の時間外取引で、HUTCHMED(中国)の株価は5.09%上昇し、14.45ドルとなっている。
写真：Faces Portrait/Shutterstock