REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX )の株価は火曜日のプレマーケットで下落している。というのも、同社の多発性骨髄腫（MPS II）の治療薬であるRGX-121の生物製剤許可申請（BLA）に関し、米国食品医薬品局（FDA）より 最近CRL（Complete Response Letter、審査結果通知書） が届いたことで、今後の課題が浮き彫りになったためだ。MPS IIはハンター症候群とも呼ばれる極めて稀な神経変性疾患である。
2025年5月、FDAはRGX-121の申請を加速承認の経路で受理したが、処方薬ユーザ料法（PDUFA）に基づく目標期日は2025年11月9日から 2026年2月8日 にまで延長された。
動因
FDAはCRLの中で、RGX-121の臨床試験における適格基準や臨床的利益の予測のための代理エンドポイントの妥当性について懸念を示した。
CRLでは、新規試験の実施、追加の患者の治療、長期経過観察の実施、未治療の対照群の利用など、いくつかの選択肢が挙げられている。いずれもMPS IIのような極めて稀な疾患を対象とする臨床試験で実行するのは難しいだろう。
REGENXBIOはCRLについて話し合うためにタイプAミーティングを要請する予定であり、神経性の患者集団を明らかにするために、グローバルな専門家からの追加の証拠とともにBLAの再提出を目指す。
MPS IIに対するRGX-121のBLAは、CAMPSIITE I/II/III試験からの陽性のバイオマーカー、機能的データ、安全性データに支えられており、その中には 12か月までのデータ も含まれている。
CAMPSIITE試験のすべての段階で投与されたすべての患者において、RGX-121は良好な忍容性を示した。
アナリストの見解
William Blairは、臨床治験の保留に関する安全性の問題というよりは、CRLで遺伝子治療の承認を見送った理由としていくつかの構造的な問題点が記されていると指摘している。
アナリストのMyles R. Minterは、「CRLはこのプログラムの臨床治験の保留の文脈で考慮されるべきであり、臨床試験のデザインにおいて微妙な点があるが、CRLはFDAがプラセボ対照データなしで加速承認を認めることに慎重であることを示している」と書いている。
今年1月、FDAはREGENXBIOのRGX-111とRGX-121の両プログラムに 臨床治験の保留を命じた 。これはRGX-111の治験参加者の1人に腫瘍の症例が見られたことがきっかけとなり、両方の治療薬の安全性について再検討が求められたためである。
投資家はまた、MPS IIに対するチビデノフスプαの加速承認を目指してBLAの審査スケジュールを 延長したことを 留意すべきだろう。これはDenali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI )にとっては好ましくないニュースだ。
アナリストのコンセンサスと最近の動き
この株には 平均株価目標 である31.38ドルで買いの格付けが付けられている。最近のアナリストの動きは以下の通り。
Chardan Capital：買い（目標株価52ドルを維持）（1月29日） Stifel：買い（目標株価を45ドルに引き上げ）（2025年12月19日） Leerink Partners：アウトパフォーム（目標株価を20ドルに引き上げ）（2025年12月15日）Benzinga Edgeのランキング
以下は、 広範な市場と比較した場合のREGENXBIOの長所と短所を強調する、Benzinga Edgeのスコアカード である。
モメンタム：強い（スコア：82.9）――市場平均よりも高いパフォーマンスを示している。判決：REGENXBIOのBenzinga Edgeシグナルは強いモメンタムスコアであり、規制当局の承認において株が大きな試練に直面している一方で、市場のパフォーマンスという点では依然として回復力を示していることを示している。投資家は引き続き慎重であるべきだが、同社が現在のハードルをうまく乗り越えることができれば、投資の機会となる可能性がある。
RGNXの価格変動：Benzinga Proのデータによると、火曜日のプレマーケットでRegenxbioの株価は10.99%安の9.17ドルだった。
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