Vendredi, l’Agence américaine des médicaments (FDA) a approuvé MIMRYLO (rusfertide) de Takeda Pharmaceutical Co. Ltd. (NYSE: TAK ) pour le traitement de la polyglobulie de Vaquez, un type de cancer du sang.
La manière dont MIMRYLO combat la polyglobulie de Vaquez
La polyglobulie de Vaquez amène le corps humain à produire un excès de globules rouges. Cette surproduction nuisible augmente considérablement l’épaisseur du sang .
Cette augmentation de la viscosité place les patients à haut risque d’événements thrombotiques potentiellement mortels, qui comprennent des complications graves telles que les accidents vasculaires cérébraux, les embolies pulmonaires et la thrombose veineuse profonde.
Pour prévenir ces graves événements de santé, les professionnels de la santé s’efforcent de maintenir le taux d’hématocrite du patient strictement en dessous de 45 %.
MIMRYLO agit comme un mimétique de l’hepcidine conçu pour réguler la distribution du fer dans le corps. En gérant activement cette distribution de fer, le traitement empêche la surproduction de globules rouges et contrôle efficacement les taux d’hématocrite.
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L’étude VERIFY à l’origine de l’approbation de la FDA
La FDA a fondé sa décision d’approbation sur des données cliniques convaincantes générées par l’étude mondiale de phase 3 VERIFY.
Cet essai de grande envergure portait sur 293 patients atteints de polyglobulie de Vaquez. Au cours de l’essai, MIMRYLO a répondu avec succès à tous les critères d’efficacité requis et a constamment démontré un profil de sécurité très favorable.
Les participants qui ont reçu le nouveau médicament en plus de leurs soins standards actuels ont obtenu un taux de réponse plus élevé que les patients prenant un placebo.
Les personnes traitées ont connu un meilleur contrôle de leur hématocrite, une réduction notable de leur besoin de phlébotomie de routine et des améliorations marquées de leur fatigue globale.
Une extension en ouvert de l’essai VERIFY est toujours en cours. La société prévoit de partager d’autres résultats cliniques lors de futures conférences médicales.
Collaboration pour le développement
Takeda commercialisera MIMRYLO dans le cadre de l’accord mondial de licence et de collaboration conclu en 2024 avec Protagonist Therapeutics Inc. (NASDAQ: PTGX ).
Protagonist a découvert le rusfertide (PTG-300) et a été responsable de son développement jusqu’à la phase 3, Takeda assumant la responsabilité du dépôt de la demande de nouveau médicament (NDA) et de la commercialisation après le choix d’exclure la collaboration en avril 2026 .
L’approbation du MIMRYLO par la FDA déclenche 275 millions de dollars de paiements à Protagonist, consistant en des frais d’exclusion de 200 millions de dollars et un jalon d’approbation séparé de 75 millions de dollars.
Protagonist est éligible à recevoir jusqu’à 875 millions de dollars supplémentaires en paiements d’étapes potentiels totaux, ainsi que des redevances étagées allant de 14 % à 29 % sur les ventes nettes mondiales, ce qui correspond à environ 21 % sur une base pondérée à 1,5 milliard de dollars de ventes annuelles .
Le mouvement des prix de TAK : Au moment de la publication, le lundi, les actions de Takeda Pharmaceutical avaient reculé de 0,19 % à 17,99 dollars, selon les données de Benzinga Pro .
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