Le titre de Dyne Therapeutics Inc. (NASDAQ: DYN ) s’inscrit dans le rouge ce mardi suite à la publication des données de Novartis AG (NYSE: NVS ) issues de l’étude mondiale de Phase 3 HARBOR sur le del-desiran dans le traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1).
• Le titre Dyne Therapeutics subit une pression baissière. Quelles sont les raisons de ce déclin ?
Un échec de Phase 3 chez un concurrent pèse sur Dyne Therapeutics
L’ étude n’a pas démontré d’amélioration statistiquement significative par rapport au placebo sur le critère d’évaluation principal qui était le temps d’ouverture vidéo de la main (vHOT), une nouvelle mesure de la myotonie de la main.
Dyne développe le zeleciment basivarsen (z-basivarsen, également connu sous le nom de DYNE-101), un oligonucléotide antisens (ASO) conjugué à un fragment liant les antigènes (Fab) qui se lie au récepteur de la transferrine 1 (TfR1) pour permettre son acheminement vers les muscles et le système nerveux central.
Il est conçu pour améliorer la fonctionnalité chez les patients atteints de DM1.
Prochaines présentations de données cliniques
Mardi, Dyne Therapeutics a annoncé qu’il présenterait des données cliniques supplémentaires d’un an issues de l’essai de Phase 1/2 ACHIEVE sur le z-basivarsen pour la DM1 lors du Congrès international annuel de la World Muscle Society, ainsi que lors de la réunion annuelle 2026 de l’American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine.
Ces présentations comprendront toutes deux :
Des données à six et douze mois provenant d’un groupe de doses regroupées (N=25-26), composé de participants initialement inscrits dans les cohortes à 3,4 mg/kg toutes les 4 semaines, 5,4 mg/kg toutes les 8 semaines, et 6,8 mg/kg toutes les 8 semaines de la portion à doses multiples ascendantes (MAD) de l’essai ACHIEVE, y compris les participants initialement assignés au placebo dans ces cohortes. Des données à 12 mois provenant d’une cohorte de participants (N=41-46) de l’étude en cours END-DM1 sur l’histoire naturelle de la maladie appariés par propension au groupe de doses regroupées de l’étude ACHIEVE. Des données de sécurité mises à jour provenant des participants ACHIEVE MAD.
Lire aussi :
Le titre de Dyne Therapeutics chute après la clôture : voici pourquoi
En juin, la société a achevé l’enrôlement dans la cohorte d’expansion d’enregistrement (REC) de l’essai de Phase 1/2 ACHIEVE sur le zeleciment basivarsen pour la DM1.
Dyne fournira également la valeur moyenne de base pour le vHOT dans la REC de l’essai ACHIEVE (n=71), qui reste aveugle quant à l’attribution du traitement. Les données principales de l’ACHIEVE REC sont prévues pour le premier trimestre de l’année 2027.
Progrès de l’essai de Phase 3 HARMONIA et alignement réglementaire
En mars, Dyne Therapeutics a lancé l’essai de Phase 3 HARMONIA sur le z-basivarsen pour la DM1. L’essai recrutera environ 150 participants âgés de 16 ans et plus .
Dyne s’est coordonné avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sur la conception et le protocole de l’essai de Phase 3 HARMONIA.
Voir plus :
Les titres les plus prometteurs
HARMONIA est censé servir d’essai confirmatif pour soutenir la conversion de l’approbation accélérée à l’approbation traditionnelle aux États-Unis et pour soutenir les demandes de commercialisation hors États-Unis .
Activité du cours du titre DYN : Le titre Dyne Therapeutics a chuté de 14,66 % à 20,72 dollars au moment de la publication mardi, selon les données de Benzinga Pro .
Photo via Shutterstock
Lire aussi :
Le rallye de 30 % de Robinhood concerne moins la crypto que le trading agentique