Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL ), une société d’édition génique au stade clinique utilisant sa nouvelle plateforme propriétaire ARCUS® pour développer des thérapies d’édition génique in vivo pour des maladies très préoccupantes, a annoncé aujourd’hui l’activation du premier site d’essai clinique et l’ouverture du dépistage et de l’inscription des patients pour PBGENE-DMD. PBGENE-DMD, le premier traitement in vivo d’édition génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), est évalué dans l’étude de phase 1/2 FUNCTION-DMD.
Le PBGENE-DMD est un programme d’édition génique in vivo appartenant en totalité à Precision. Ce programme est conçu pour offrir une amélioration fonctionnelle durable des muscles chez les patients atteints de DMD présentant des mutations entre les exons 45 et 55, la plus grande sous-catégorie moléculaire de garçons atteints de la maladie. L’étude de phase 1/2 FUNCTION-DMD recrutera des patients ambulatoires et vise à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l’efficacité, y compris l’expression de la protéine dystrophine et les résultats fonctionnels.
“L’activation de l’hôpital pour enfants de l’Arkansas marque une étape cruciale dans l’avancement du PBGENE-DMD en clinique et l’expansion de l’accès aux patients et aux familles qui recherchent de nouvelles options pour traiter cette dévastatrice maladie génétique.” a déclaré Michael Amoroso, directeur général de Precision BioSciences. “Le Dr Aravindhan Veerapandiyan et l’équipe de l’hôpital pour enfants de l’Arkansas apportent une grande expérience dans la conduite d’essais cliniques et la recherche sur la Duchenne. En tant que site inaugural de l’étude FUNCTION-DMD, nous sommes heureux d’ouvrir le dépistage et l’inscription dans ce centre tandis que nous continuons à travailler pour activer d’autres sites d’essai pour inclusion dans l’étude FUNCTION-DMD. ”
Arkansas Children’s est un centre de soins Duchenne certifié Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), reconnu pour offrir des soins spécialisés et multidisciplinaires aux patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne. Le programme des centres de soins Duchenne certifiés PPMD vise à garantir que les centres participants maintiennent des normes élevées en matière de services cliniques et de sous-spécialités, à incorporer rapidement des connaissances fondées sur des preuves et à fournir des soins multidisciplinaires standardisés pour la Duchenne. De plus, Arkansas Children’s est un centre de soins désigné par la Muscular Dystrophy Association (MDA), fournissant des soins spécialisés multidisciplinaires pour les maladies neuromusculaires, y compris le diagnostic, les plans de traitement personnalisés et le soutien complet aux patients.
“Les familles vivant avec la dystrophie musculaire de Duchenne ont besoin d’accéder à des soins multidisciplinaires expérimentés et à des études d’investigation prometteuses qui pourraient traiter la cause sous-jacente de la maladie”, a déclaré Aravindhan Veerapandiyan, M.D. “Nous sommes heureux de commencer le dépistage et l’inscription pour l’étude FUNCTION-DMD auprès de patients du monde entier qui recherchent un traitement sur notre site et nous sommes impatients de travailler avec Precision ainsi qu’avec les patients et les familles éligibles à l’évaluation du PBGENE-DMD.”
À propos de l’essai FUNCTION-DMD :
L’étude de phase 1/2 FUNCTION-DMD devrait recruter des patients ambulatoires atteints de DMD âgés de 2 à 7 ans présentant des mutations entre les exons 45 et 55, ce qui représente jusqu’à 60 % des garçons atteints de DMD. L’objectif de l’étude FUNCTION-DMD est d’évaluer la sécurité, la tolérabilité et l’efficacité, y compris l’expression de la protéine dystrophine et les résultats fonctionnels chez les patients atteints de DMD. Pour plus d’informations sur cet essai clinique et les coordonnées, veuillez visiter www.clinicaltrials.gov et recherchez le numéro NCT07429240.