Mardi, l’action de Novartis AG (NYSE: NVS ) a connu l’une des plus fortes baisses sur une journée de son histoire récente.
L’étude de Phase 3 HARBOR ne parvient pas à son critère d’évaluation principal
Mardi, la société a partagé les données de l’étude mondiale de Phase 3 HARBOR évaluant le del-desiran pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1).
L’étude n’a pas montré d’amélioration statistiquement significative par rapport au placebo sur le critère d’évaluation principal du temps d’ouverture de la main en vidéo (vHOT), une nouvelle mesure de la myotonie de la main.
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La myotonie est une affection neuromusculaire dans laquelle les muscles ne peuvent pas se relâcher tout de suite après une contraction volontaire ou un effort intense.
Les conclusions sur la sécurité du traitement dans l’étude HARBOR étaient généralement conformes aux données précédemment rapportées.
Novartis évalue l’ensemble des données de l’étude HARBOR et engagera des discussions avec les autorités sanitaires afin de déterminer la voie de développement la plus appropriée pour le del-desiran.
Le del-desiran est l’un des trois traitements conjugués anticorps-oligonucléotides (AOC) ajoutés à la gamme de traitements contre les maladies neuromusculaires de Novartis, grâce à l’acquisition d’Avidity Biosciences pour la somme colossale de 12 milliards de dollars .
État de l’acquisition de la gamme de traitements Avidity à 12 milliards de dollars
Novartis fait progresser le traitement delpacibart zotadirsen (del-zota) chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec des mutations permettant d’omettre l’exon 44 (DMD44).
La société a déposé une demande d’approbation accélérée pour del-zota, la FDA lui a accordé un statut d’examen prioritaire.
Novartis prévoit de rencontrer la FDA pour discuter des prochaines étapes à suivre pour le delpacibart braxlosiran (del-brax) dans le traitement de la dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD), en se basant sur les données récentes positives des biomarqueurs de Phase 1/2 .
Le pelacarsen déçoit dans les essais cardiovasculaires
Vendredi, Novartis a également partagé une autre déception d’essai après avoir publié les données de l’essai de phase 3 Lp(a)HORIZON sur le pelacarsen, une étude sur les résultats cardiovasculaires.
L’étude n’a pas atteint son critère d’évaluation principal qui était la réduction du risque d’événements cardiovasculaires, un critère composite de décès cardiovasculaire, d’infarctus du myocarde non fatal, d’accident vasculaire cérébral non fatal et de revascularisation coronaire urgente nécessitant une hospitalisation, par rapport au placebo.
Des taux inférieurs de lipoprotéines (a) (Lp(a)) ont été obtenus avec le pelacarsen dans cette population étudiée, qui recevait des traitements conformément aux recommandations thérapeutiques, y compris des traitements hypolipémiants et antihypertenseurs.
Une Lp(a) élevée est un facteur de risque cardiovasculaire hérité qui affecte environ une personne sur cinq dans le monde, sans traitement ciblé approuvé.
Effet domino sur les partenaires
Après cette mise à jour, le cours de l’action Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS ) a également chuté, puisque Novartis a obtenu les droits mondiaux pour développer, fabriquer et commercialiser le pelacarsen dans le cadre d’un accord de licence et de collaboration de 2019 .
En 2023, Royalty Pharma plc (NASDAQ: RPRX ) a acquis un intérêt dans les redevances d’Ionis pour le SPINRAZA (nusinersen) de Biogen et le pelacarsen de Novartis, pour un montant pouvant atteindre 1,125 milliard de dollars, comprenant un paiement initial de 500 millions de dollars et jusqu’à 625 millions de dollars de paiements d’étapes supplémentaires pour le pelacarsen.
Après la décevante publication des données d’essai , le cours de l’action Royalty Pharma est également en baisse ce mardi.
Activité des cours des actions NVS/IONS/RPRX : Les actions Novartis ont reculé de 12,57 % à 139,88 dollars, celles d’Ionis Pharmaceuticals ont chuté de 9,80 % à 52,40 dollars, et le titre Royalty Pharma a perdu 6,29 % à 59,94 dollars lors des échanges avant l’ouverture du marché mardi, selon les données de Benzinga Pro .
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