月曜日、アクエスティブ・セラピューティクス（NASDAQ: AQST ）は30kg（約66ポンド）以上の患者のアナフィラキシーを含む I型アレルギー反応 に対するジブテピネフリンの舌下投与型フィルムであるアナフィルム(Anaphylm)の承認を求める新薬申請（NDA）に関して、米国食品医薬品局（FDA）より完全回答レター（CRL）を受領した。
1月にFDAは、アナフィルムのNDAに不備があることを確認した。これらの不備により、現時点では 添付文書の説明および市販後の治験計画 について議論できなくなった。
「CRLを受領したのは残念だが…書簡に記載された問題が人的要因と支持的な薬物動態学的研究に限定されていることに前向きな見方をしている。人的要因が解決されれば、FDAが承認すればアナフィルムの最終的な添付文書となるいくつかの添付文書に関するコメントを確認した」とアクエスティブの社長兼CEOであるダニエル・バーバーは述べた。
服用方法と添付文書の指針に焦点を当てたCRLの中で、FDAはアナフィルムのヒューマンファクター（HF）検証研究に不備があることを指摘した。
これらにはポーチを開けるのが難しい場合やフィルムの位置が不適切な場合が含まれ、これらが解決されなければ、FDAはアナフィラキシーの症状を悪化させる可能性があると考えている。
今後の見通し
FDAの懸念を解消するため、同社はポーチの開口部、使用説明書、ポーチおよびカートンのラベリングを変更し、これらの変更点を踏まえた新たなHF検証研究を速やかに実施する予定だ。
同社はまた、再申請において潜在的な 耐容性の問題をさらに解決する 予定である。
ブラケット処置、反復投与、持続性など、アナフィルムのNDAの一環として提出された比較データはCRLで疑問視されなかった。CRLで指摘されたCMCの問題もなかった。
HFに関連する要件のため、臨床薬理学はパッケージングとラベリングの変更の影響を理解するために単一の薬物動態学的（PK）研究を求めた。FDAはHF研究とPK研究は並行して実施可能だと示した。CRLでは追加の研究は要求されなかった。
アクエスティブ・セラピューティクスは、HFおよびPK研究が完了しFDAから通常の回答があった場合、2026年第3四半期初めに再申請すると見積もっている。 同社はFDAに迅速な審査を依頼する予定である。
同社の見通しでは、2026年後半に欧州での医薬品の販売承認申請とカナダへの新薬申請を提出する予定である。 同社はまた、2026年1四半期に英国の医薬品医療製品規制庁からフィードバックを受けることを期待している。
アナリストの見解
月曜日にウィリアム・ブレアが投資家に向けて発信したノートによると、アナフィルムのCRLは同薬の競合相手の薬剤の登場を1年以上遅らせており、ARSファーマシューティカルズ（NASDAQ: SPRY ）のリードを さらに拡大している 。
アナリストのラクラン・ハンベリー・ブラウンは、アナフィルムの承認の可否は2027年上半期に決まると予想している。
AQSTの株価動向：月曜日の投稿時点で、 Benzinga Proのデータによると 、アクエスティブ・セラピューティクスの株価は45.25%高の4.28ドルだった。
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