NanoViricides, Inc. (NYSE: NNVC ) (la « Société ») a annoncé aujourd’hui qu’un essai clinique de phase II sur le traitement de la variole du singe par le NV-387 devrait bientôt commencer en République démocratique du Congo (RDC).
Les préparatifs du site d’essai clinique sont en cours par notre organisation de recherche sous contrat (CRO) en Inde, Om Sai Clinical Research Pvt. Ltd., et ses partenaires en RDC. Le personnel de la CRO devrait visiter le site pour les préparatifs finaux et la formation du personnel au cours de la première semaine d’avril 2026. L’inscription et le dosage des patients devraient commencer une fois la formation du personnel terminée.
La Société a précédemment annoncé qu’elle avait reçu l’autorisation de commencer ledit essai clinique de phase II de NV-387 pour le traitement de la variole du singe par l’agence de réglementation ACOREP de la République démocratique du Congo (RDC).
L’essai clinique de phase II évaluera la sécurité et l’efficacité de NV-387 pour le traitement des patients atteints de la variole du singe causée par l’infection à hMPXV.
La variole du singe Clade I est endémique en RDC et tous les cas de l’essai clinique devraient concerner le virus Clade I. L’autre virus MPox important, MPox Clade II, est une infection nettement moins grave que MPox Clade I.
« C’est une étape importante dans le développement réglementaire de NV-387 », a déclaré Anil R. Diwan, PhD, président et président exécutif de la société.
MPox est une « maladie orpheline » aux États-Unis. NanoViricides a demandé à la FDA américaine la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le NV-387 dans le traitement de la variole du singe. Cette ODD, si elle est accordée, permettrait de bénéficier de plusieurs avantages, notamment des réunions fréquentes avec la FDA, la dispense de certains frais de la FDA, certains crédits de recherche et développement, ainsi qu’une extension de l’exclusivité de la commercialisation une fois approuvée.
Ces avantages de l’ODD peuvent avoir un impact économique positif pour NanoViricides, estimé à plusieurs dizaines de millions de dollars.
Il n’existe aucun médicament disponible pour le traitement de l’infection à hMPXV qui cause la variole du singe.
NV-387 serait le candidat à la réponse pandémique « incontournable » s’il réussissait l’essai clinique de phase II sur la variole du singe. Les contrats d’approvisionnement du gouvernement américain pour les médicaments antivarioliques existants TPOXX et TEMBEXA s’élèvent à plusieurs centaines de millions de dollars, ce qui représente une opportunité potentielle équivalente pour NV-387.
Le MPox Clade II est devenu endémique aux États-Unis, circulant à bas niveaux. Il touche principalement une population limitée d’hommes ayant des rapports sexuels avec d’autres hommes (HSH), en raison d’une transmission lors d’une activité sexuelle.
Les cas de MPox Clade I aux États-Unis ont lentement augmenté. Au 23 mars 2026, il y a eu 15 cas de MPox Clade I aux États-Unis depuis novembre ’25, dont 4 en mars ’26, selon le CDC[1].
Il est probable que la transmission communautaire du MPXV Clade I ait déjà lieu, avec 3 cas de MPox Clade I sans voyage en Afrique, en Californie chez des personnes non liées, selon le CDC[2].
La variole du singe prend donc de l’importance aux États-Unis du point de vue de la préparation et de la réponse à une pandémie. Bien qu’il existe un vaccin à l’origine développé pour la variole, à savoir le Jynneos, qui est utilisé pour prévenir la variole du singe (principalement dans les contacts du clade II), sa protection immunitaire a été constatée comme déclinant rapidement dans une étude clinique[3]. L’efficacité de ce vaccin est limitée, à 36 % pour une dose et 66 % pour 2 doses contre le MPox Clade II moins pathogène[4].
Il est probable que l’efficacité du vaccin soit bien moindre contre le MPox Clade I, plus sévère.
Les vaccins ne protègent pas au cours des premières semaines, ce qui limite leur utilité pendant la pandémie.
Un essai clinique du tecovirimat (TPOXX®, SIGA) n’a pas démontré d’efficacité par rapport au placebo, selon un communiqué de presse des NIH le 15 août 2024. Un autre médicament, le brincidofovir (TEMBEXA®, EBS) a été introduit dans un essai clinique appelé “MOSA” en fanfare en janvier 2025, avec des résultats préliminaires attendus d’ici la fin de ce trimestre. Le statut de cet essai clinique n’est pas connu publiquement à ce jour. Auparavant, trois cas de variole du singe traités avec TEMBEXA avaient développé une dysfonction hépatique. TEMBEXA comporte un avertissement de boîte noire, en raison d’une toxicité hépatique sévère, d’une toxicité entéro-gastrique, et nécessite une surveillance clinique, ce qui le rend inadapté en tant que médicament pour la réponse pandémique.
Ainsi, les deux médicaments antivarioliques présents dans le stock stratégique national (SNS) des États-Unis, TPOXX et TEMBEXA, ne seraient pas adaptés à une réponse pandémique si le MPox Clade I se propageait, ce qui représente une opportunité pour le NV-387.