Le titre de Agios Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AGIO ) s’inscrit en baisse après la mise à jour du programme sur la drépanocytose .
La société a partagé les résultats de premier ordre de son étude de phase 2 évaluant le tébapivat chez des patients atteints de drépanocytose.
Malgré des améliorations observées dans les taux d’hémoglobine, la société bio-pharmaceutique en phase commerciale a décidé d’arrêter le développement ultérieur de l’activateur oral de la pyruvate kinase pour cette maladie, le médicament n’ayant pas réussi à démontrer une différenciation clinique suffisante .
L’essai clinique de phase 2 a évalué des patients âgés de 16 ans ou plus afin de caractériser la relation dose-réponse du tébapivat et de déterminer comment son profil se compare à celui d’autres activateurs de la pyruvate kinase.
L’essai de 12 semaines a recruté 59 participants qui ont été répartis au hasard en quatre groupes.
Les participants ont reçu des doses quotidiennes de 2,5 mg, 5,0 mg ou 7,5 mg de tébapivat, ou un placebo.
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Données principales sur le critère d’évaluation principal de la phase 2
Tout au long de la période de traitement de 12 semaines, les chercheurs ont noté des améliorations de l’hémolyse et des taux d’hémoglobine dans chaque dosage de tébapivat, ce qui correspond au mécanisme établi d’activation de la pyruvate kinase.
Le critère d’évaluation principal de l’essai a mesuré une réponse en hémoglobine d’une augmentation d’au moins 1,0 g/dL de la concentration moyenne en hémoglobine entre les semaines 10 et 12 par rapport à la ligne de base.
Les résultats ont montré que 43,8 % des patients du groupe à 2,5 mg (sept sur 16), 47,1 % de ceux du groupe à 5,0 mg (huit sur 17) et 29,4 % de ceux du groupe à 7,5 mg (cinq sur 17) ont atteint le critère d’évaluation principal.
À titre de comparaison, 33,3 % des participants (trois sur neuf) du groupe placebo ont obtenu cette réponse.
Arrêt du développement suite aux résultats de l’essai
Les observations relatives à la sécurité et à la tolérabilité du tébapivat étaient conformes aux essais précédents impliquant des patients atteints de drépanocytose .
Cependant, parce que l’étude n’a pas montré la différenciation requise par rapport aux autres thérapies, Agios a choisi d’arrêter le développement ultérieur du tébapivat dans la drépanocytose.
Plus tôt en juillet, la FDA a accepté la demande de nouveau médicament (sNDA) d’Agios Pharmaceuticals pour le mitapivat, un activateur oral de la pyruvate kinase (PK), dans la drépanocytose, avec un examen prioritaire.
La date cible de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pour cette sNDA, soumise dans le cadre de la voie d’approbation accélérée de la FDA, est le 1er novembre .
Activité des cours sur AGIO : Les actions d’Agios Pharmaceuticals étaient en baisse de 7,11 % à 37,21 dollars au moment de la publication mardi, selon les données de Benzinga Pro .
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