Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ: STOK ), une société de biotechnologie spécialisée dans la restauration de l’expression des protéines en exploitant le potentiel du corps grâce à la médecine par ARN, et Biogen Inc. (NASDAQ: BIIB ) ont annoncé aujourd’hui la présentation de données lors du 16e Congrès européen de l’épilepsie (EEC), qui se tiendra du 5 au 9 septembre à Athènes, en Grèce. Ces données soutiennent le potentiel du zorevunersen en tant que premier traitement modifiant la maladie pour le syndrome de Dravet. Le syndrome de Dravet est une encéphalopathie développementale et épileptique sévère caractérisée par des crises récurrentes ainsi que des troubles cognitifs et comportementaux importants.
Les données présentées à l’EEC représentent plus de 5 ans d’expérience clinique avec le zorevunersen chez des patients atteints du syndrome de Dravet, comprenant deux études de phase 1/2a et des études d’extension en ouvert (OLE) en cours. Les résultats de l’OLE sur quatre ans ont montré des réductions substantielles et durables des crises ainsi que des améliorations continues de la cognition et du comportement. Une nouvelle sous-analyse exploratoire a également montré des réductions substantielles des types de crises les plus sévères, qui constituent le principal facteur de risque de mort subite inexpliquée chez les épileptiques (SUDEP)1. La SUDEP est la principale cause de décès prématuré chez les patients atteints du syndrome de Dravet2, et jusqu’à 20 % des enfants et des adolescents atteints de la maladie meurent avant d’atteindre l’âge adulte3. Une analyse supplémentaire présentée à l’EEC a démontré des améliorations substantielles de la qualité de vie sur une période de 28 mois dans les OLE. Le zorevunersen continue d’être généralement bien toléré dans les OLE.