Le cours de l’action de Moleculin Biotech Inc. (NASDAQ: MBRX ) s’est replié ce mardi après que la société a partagé des données préliminaires sur l’efficacité issues des 45 premiers patients inscrits dans la partie A de son essai pivot de phase 2/3 MIRACLE, qui ne comportaient pas de résultats statistiquement significatifs.
Cependant, la société a noté que les deux groupes de traitement à l’Annamycine avaient montré des taux de rémission plus élevés que le groupe témoin chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire (LMA R/R).
Un comité de surveillance indépendant a recommandé de poursuivre l’étude sans éliminer aucune des doses expérimentales.
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L’Annamycine a surpassé le contrôle après un cycle de traitement
L’analyse intermédiaire, réalisée sur la base d’une analyse en intent-to-treat complète sans exclure aucun patient, a montré des taux de rémission complète (RC) de 43 % pour le groupe recevant 190 mg/m² d’Annamycine plus de la cytarabine à haute dose (HiDAC) et de 36 % pour le groupe recevant 230 mg/m² d’Annamycine. Le groupe témoin HiDAC a enregistré un taux de RC de 12 %.
La rémission complète composite (RCc) a atteint 50 % et 57 % dans les deux cohortes traitées à l’Annamycine, contre 29 % dans le groupe témoin.
La société a noté que tous les taux de rémission reflètent les résultats après un seul cycle de traitement, comme l’exige le protocole de l’essai MIRACLE.
Parmi les 45 premiers participants, 75,6 % étaient âgés de plus de 60 ans, tandis que 55,6 % avaient déjà reçu une chimiothérapie 7+3 et 31,1 % avaient reçu un traitement de première intention à base de vénétoclax.
Le comité indépendant recommande la poursuite de l’essai
Le comité de surveillance des données indépendantes de l’essai a conclu que bien que le critère de jugement principal n’ait pas atteint de résultats statistiquement significatifs à ce stade précoce, les deux groupes de traitement à l’Annamycine ont démontré une forte tendance numérique à l’efficacité par rapport au groupe témoin placebo plus HiDAC.
Le comité a également déterminé que les résultats d’efficacité pour les deux doses d’Annamycine étaient trop similaires pour justifier la suppression de l’un des deux groupes, et a recommandé de poursuivre l’étude comme prévu. Moleculin a déclaré avoir accepté la recommandation .
La société a ajouté qu’à la première analyse intermédiaire, la signification statistique n’était pas attendue car l’essai utilise un plan séquentiel de groupe O’Brien-Fleming pré-spécifié, qui réserve la majeure partie de la puissance des tests statistiques à l’analyse finale.
Le cours de MBRX : Le cours de l’action Moleculin Biotech a chuté de 25,73 % à 3,02 dollars au moment de la publication mardi, selon les données de Benzinga Pro .
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Mark Zaleski/ For the Tennessean / USA TODAY NETWORK