ラファエル・ホールディングス、子会社シクロ・セラピューティクスによるトランスポートNPC第3相試験で、ニーマン・ピック病C型と診断された94人の患者を対象にTrappsol Cycloを評価したトップラインの有効性および安全性データを発表；Trappsol Cycloは統計的有意性を達成せず — Aktuelle Nachrichten