Alnylam表示，1b期Brezosiran研究显示脑脊液突变亨廷顿蛋白呈剂量依赖性下降，单个患者最高降幅达83%，未见剂量依赖性安全性信号；待监管一致后，关键性研究计划于2027年开展 — Aktuelle Nachrichten