米食品医薬品局（FDA）は火曜日、アギオス・ファーマシューティカルズ (NASDAQ: AGIO ) の経口ピルビン酸キナーゼ（PK）活性化剤であるアクヴェスメ（ミタピヴァット）を、ヘモグロビン生成に影響を与える稀少な血液疾患である成人の α-またはβ-サラセミア の貧血治療薬として承認した。
アクヴェスメはFDAが承認した非輸血依存性および輸血依存性のα-またはβ-サラセミアの貧血治療薬としては唯一の薬となった。
FDAの承認は、非輸血依存性および輸血依存性のα-またはβ-サラセミア成人患者を対象に実施された世界的な無作為化二重盲検プラセボ対照第3相試験 ENERGIZE 試験および ENERGIZE-T試験の結果に基づいている。
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試験には サラセミア患者の実際の集団を代表する合計452人の患者が登録された。
有効性の結果と生活の質の利点
ENERGIZEおよびENERGIZE-T第3相試験では、すべての主要および主要な副次的有効性評価項目が達成されており、アクヴェスメが溶血性貧血および輸血負担の大幅な減少、ヘモグロビン値および倦怠感の著しい改善など、プラセボと比較して生活の質の重要な指標を改善することが実証された。
ENERGIZEおよびENERGIZE-T第3相試験でアクヴェスメを投与された5人の患者は、肝細胞損傷（HCI）を示唆する副作用を経験し、うち2人の患者は入院を必要とした。
これらの副作用は曝露の最初の6か月以内に発生し、アクヴェスメ投与中止で肝臓検査の数値は改善した。
REMSプログラムとラベリング戦略
HCIのリスクを軽減するために、アクヴェスメはFDAによって承認されたリスク評価および軽減戦略（REMS） プログラムであるアクヴェスメ REMSプログラムを通じてのみ入手可能である 。
アクヴェスメ REMSプログラムでは、初回投与前に肝機能検査を行い、その後24週間は4週間ごとに肝機能検査を行い、その後は臨床的に肝機能検査を行うことを推奨している。
アクヴェスメ REMSプログラムのため、米国でサラセミア適応症のためにミタピヴァットはアクヴェスメというブランド名で販売される。
REMSプログラムを必要としないPK欠損症の適応症については、米国でミタピヴァットはPyrukynd（ミタピヴァット）という名前で引き続き販売される。
世界的なブランディングと商業的タイムライン
米国以外では、ミタピヴァットは承認された地域でPK欠損症およびサラセミアの適応症にPyrukyndとして販売されており、現在規制当局の審査を受けている地域で承認された場合もこの名称が維持される。
アギオスは、アクヴェスメ REMSプログラム実施後の2026年1月下旬に米国でアクヴェスメが入手可能になると予測している。
AGIOの価格動向：水曜日のプレマーケット取引で、アギオス・ファーマシューティカルズ株は9.80%上昇し、27.00ドルだった。 Benzinga Proのデータによると 。
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