Moleculin Biotech Inc (NASDAQ: MBRX ) a déclaré qu’il était toujours sur la bonne voie pour procéder au déblindage du premier ensemble de données de son étude pivot de phase 2B/3 MIRACLE évaluant l’Annamycine en combinaison avec la cytarabine pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) réapparue ou réfractaire avant le 30 juin 2026.
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L’étude MIRACLE compare deux groupes recevant de l’Annamycine plus de la cytarabine à un groupe témoin recevant de la cytarabine et un placebo chez des patients dont la maladie est revenue ou n’a pas répondu après le traitement initial.
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Les premières données aveugles montrent des taux de rémission plus élevés
La société a déclaré que les données préliminaires d’efficacité aveugle provenant de 45 sujets continuent de s’aligner sur les résultats précédemment divulgués. Moleculin a rapporté un taux de rémission complète composite supérieur à 40 % ainsi qu’un taux de rémission complète d’environ 30 % .
Selon la société, ces chiffres sont comparables aux taux historiques de rémission complète d’environ 17 % à 18 % observés dans des études antérieures utilisant uniquement la cytarabine dans des populations de patients similaires.
Moleculin a ajouté que l’âge médian des patients inscrits est d’une soixantaine d’années. Plus de 30 % des participants ont déjà reçu une thérapie de première ligne à base de vénétoclax avant de rechuter ou de devenir réfractaires, un sous-groupe considéré comme difficile à traiter.
Au 1er mai, la société avait recruté 56 patients et a déclaré qu’elle était toujours en mesure d’inscrire son 90e patient dans la partie A de l’étude au troisième trimestre 2026.
Le PDG souligne une amélioration potentielle par rapport aux traitements actuels
Walter Klemp, président et directeur général de Moleculin, a déclaré que la société pense que l’essai pourrait démontrer que l’Annamycine apporte un avantage significatif lorsqu’elle est combinée à la cytarabine.
Klemp a souligné que le traitement en monothérapie par la cytarabine a historiquement produit des taux de rémission relativement modestes chez les patients atteints de LMA réapparue ou réfractaire. Il a déclaré que les nouvelles données du MIRACLE pourraient indiquer un progrès au-delà des résultats obtenus avec les traitements standards actuels .
Le test MIRACLE poursuit son recrutement
L’essai MIRACLE est une étude adaptative globale randomisée en double aveugle contrôlée par placebo. La partie A évaluera l’Annamycine à des doses de 190 mg/m² et 230 mg/m² aux côtés de la cytarabine.
Le protocole de l’étude permet le déblindage des données préliminaires d’efficacité après les 45 premiers patients et à nouveau après l’inscription des 90 patients de la partie A.
Moleculin s’attend à ce que le deuxième groupe de 45 patients soit entièrement recruté au cours de la seconde moitié de l’année 2026, alors que les inscriptions continuent pendant le processus de déblindage en cours .
Le cours de MBRX : Les actions Moleculin Biotech étaient en baisse de 5,13 % à 2,22 $ au moment de la publication mercredi, selon Benzinga Pro.
Au cours du mois dernier, MBRX a chuté d’environ 18,32 % contre une hausse de 9,2 % du S&P 500 et a perdu environ 32,88 % depuis le début de l’année par rapport à une augmentation de 7,9 % de l’indice.
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