uniQure宣布其用于治疗亨廷顿病的ifezuntirgene inilparvovec正在进行中的I/II期研究公布更多数据；在12名高剂量患者中，48个月时cUHDRS和TFC均持续显示疾病进展显著减缓，并呈现明确的剂量依赖性反应；cUHDRS主要终点显示疾病进展减缓44% — últimas noticias