La FDA autorise le médicament de Denali Therapeutics en tant que premier biologique pénétrant dans le cerveau pour une maladie rare | Benzinga France
REGENXBIO Inc. (RGNX) Presents at 2026 MDA Clinical & Scientific Conference - Slideshow (NASDAQ:RGNX) 2026-03-12
Les résultats de l'étude de 1 an sur le RGX-202 de REGENXBIO dans la dystrophie musculaire de Duchenne montrent que les patients recevant la dose pivotale dépassent les témoins externes en termes de mesures fonctionnelles, de stabilité de l'IRM...